儿童再生障碍性贫血的治疗需要根据病因而对症治疗。
儿童再生障碍性贫血分为儿童重型再生障碍性贫血和儿童非重型再生障碍性贫血两类。
儿童重型再生障碍性贫血的治疗首选骨髓造血干细胞的移植,骨髓造血干细胞移植适合于40岁以下,并且没有感染或合并其他并发症,有合适供体的儿童重型再生障碍性贫血的患儿。如果患者没有合适的供体的患儿以及常规治疗无效的患儿,常用使用抗胸腺球蛋白和抗淋巴细胞球蛋白治疗。
儿童非重型再生障碍性贫血的治疗应用雄激素联合免疫抑制剂的治疗。雄激素和环孢素可以促进患儿骨髓进行造血,同时抑制患儿体内的毒性T细胞对骨髓干细胞的攻击。有部分儿童再生障碍性贫血的患者,单用雄激素联合环孢素进行治疗也有一定的帮助作用。