治疗再生障碍性贫血是没有特效药物的,没有哪一种药物可以对于再生障碍性贫血的治疗产生比较明确的效果,或者说一定可以治愈。对于慢性再生障碍性贫血,可以使用雄性激素类的药物或者是环孢素。环孢素可以用于治疗慢性的再生障碍性贫血,但是对于输血依赖型的慢性再生障碍性贫血的患者,效果往往不好。
对于这一类的患者可以使用免疫抑制剂来进行治疗。免疫抑制剂还可以用于治疗重型再生障碍性贫血,经常使用抗淋巴细胞球蛋白,或者是抗胸腺细胞球蛋白等,但是也并不是100%有效的。对于免疫抑制剂治疗无效的重型的再生障碍性贫血,也可以使用造血干细胞移植的方式来进行治疗。