骨髓增生异常综合征的患者部分患者可以采取化疗的方式,但是化疗有着较高的治疗相关并发症和死亡率,并不是适合所有的患者。这一部分患者包括高危组的骨髓增生异常综合征,因为这一组病人预后比较差,容易转化为急性髓系的白血病,需要高强度的治疗。另外年轻的低危组的患者,能够耐受高强度治疗的,也可以进行化疗。
除了化疗之外还可以采用造血干细胞移植的方式。对于其他的低危组的病人,尽量的不推荐化疗以及造血干细胞移植,可以使用支持疗法,包括成分血输注,输入红细胞以及血小板。造血因子治疗,使用促红细胞生成素以及粒细胞集落刺激因子,以及使用免疫调节剂等。