对于严重的再生障碍性贫血,由于出血和感染往往比较重,所以对症支持治疗是非常关键。可以使用止血的药物,比如说止血敏。血小板严重降低的患者也可以输注血小板。对于感染性的发热,可以根据细菌培养和药敏实验的结果选择敏感抗生素来进行抗感染治疗。
如果是合并有肝功能损害,还可以酌情的选用护肝药物。同时,需要进行免疫抑制治疗。通常使用的药物包括抗淋巴胸腺细胞球蛋白,也可以配合环孢素进行强化免疫抑制治疗。对于部分严重的再生障碍性贫血的患者,也可以采用异基因造血干细胞移植的方式,大概可以使半数左右的患者获得治愈。